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前沿速递 | 霉酚酸酯与吡非尼酮联合治疗与硬皮病相关间质性肺病发表时间：2020-12-13 19:32
硬皮病肺研究III（SLSIII） 是单独口服霉酚酸酯 或霉酚酸酯 与吡非尼酮联合治疗 硬皮病相关间质性肺病（ILD）的2期临床试验， 目前正在入组受试患者。 患者入组将于10月1日开放。 有关试验地点和联系方式的更多信息， 请访问此网址。  （http://sclerodermalungstudy.org/docs/SLS%20III %20Contact%20Us%20-%20Participating%20Sites %20-%202020%2008%2013.pdf） 除其他标准外，符合条件的成年患者必须满足呼吸急促，肺功能较差，并且在入组试验前未接受超过6个月的霉酚酸酯或其他疗法。
Genentech公司的吡非尼酮是一种经批准的口服疗法，适用于特发性肺纤维化（IPF）患者，这种疾病的特征是肺部进行性瘢痕形成（纤维化），损害了肺部功能，在硬皮病或全身性硬化症相关肺纤维化患者中也有相似的发病机制。该药物已显示出能够迅速减慢IPF患者的疾病进程并延迟其肺功能丧失的能力。
加利福尼亚大学洛杉矶分校的研究人员假设，吡非尼酮的快速抗瘢痕形成作用可能补充霉酚酸酯的抗炎和免疫抑制作用，与单独使用霉酚酸酯相比，SSc-ILD患者的肺功能改善更大。
霉酚酸酯是一种免疫抑制剂，可抑制成纤维细胞分化为肌成纤维细胞，从而潜在地缓解纤维化，通常用于治疗SSc-ILD或快速进行性弥漫性硬皮病患者。
SLSIII将随机分配150名患者接受霉酚酸酯加吡非尼酮或霉酚酸酯加安慰剂（对照组）的治疗，为期18个月。霉酚酸酯的剂量最高为每日两次，每次1,500 mg，吡非尼酮的剂量最高为每天三次，每次800mg。该试验正在与Genentech公司合作进行。 这项研究的主要目标是评估在治疗的18个月（每三个月一次）中，通过用力肺活量（一个人深呼吸后可以呼出的空气总量）衡量的肺功能。
其他目标包括测量一氧化碳的扩散能力，或肺将氧气从其气囊转移到血液的能力；改良的Rodnan皮肤评分，用于衡量皮肤厚度；以及患者报告的结果，包括呼吸急促的变化和有关生活质量的《圣乔治呼吸调查问卷》。
SLSIII是继SLSI和SLSII试验之后的第三项硬皮病肺部问题相关研究。SLSI（NCT00004563）评估了环磷酰胺的作用，SLSII（NCT00883129）比较了霉酚酸酯和环磷酰胺的治疗对SSc-ILD患者的肺功能和健康相关症状的影响。
SLSI发现，环磷酰胺在缓解呼吸急促和皮肤厚度方面优于安慰剂，但对肺功能和身体功能的益处却不那么持久。
SLSII试验的结果表明，用霉酚酸酯和环磷酰胺进行口服治疗两年后，对感知的健康状况和功能具有临床意义的改善，同时还可以缓解SSc-ILD患者的呼吸急促。
SLSIII肺病学家兼主要研究人员Michael Roth医学博士在实验的网页上说到：“前两项硬皮病肺研究确定，硬皮病相关的间质性肺病是可以治疗的疾病，可以用相对耐受的药物进行治疗。”。
UCLA间质性肺病中心主任，肺病医师，医学博士Sam Weigt补充说：“通过SLS III，我们正在测试一种与标准疗法一起使用的新型疗法，以查看该组合疗法能否带来更多益处。”
具有临床显著肺动脉高压的SSc-ILD患者不符合参加SLSIII的条件，SLSIII预计将于2022年6月完全结束。 原文来源： 翻译：艾彩霞 校对：郑嫒 编辑排版：娜娜  |
