骁悉（吗替麦考酚酯）

3. 骁悉（吗替麦考酚酯）

骁悉（吗替麦考酚酯）是美国基因泰克公司（罗氏制药公司旗下的子公司）开发的一种口服药物，可以改善硬皮病患者的肺功能。

1）骁悉（吗替麦考酚酯）的作用机理

硬皮病是一种在皮肤和脏器（心脏、肠道、肺脏等）产生瘢痕组织的疾病。 肺部瘢痕组织可导致肺纤维化，也称为间质性肺疾病（ILD），致使患者呼吸困难。肺部疾病仍然是硬皮病患者生活质量下降，死亡率攀升的主要原因之一。

通常认为，硬皮病瘢痕组织的形成，部分原因是由于免疫系统异常活跃激发炎症反应。骁悉（吗替麦考酚酯）是通过阻止免疫细胞繁殖来抑制免疫系统过度活跃，并作为一种适应症范围以外的硬皮病治疗药物。

2）骁悉（吗替麦考酚酯）的硬皮病临床试验

据多项观察性研究表明，骁悉（吗替麦考酚酯）可有效治疗硬皮病相关肺部疾病。

加州大学的研究员近期开展了两项研究，测试不同免疫抑制药物对硬皮病相关间质性肺病的治疗效果。第一项硬皮病肺部研究，旨在比较环磷酰胺和安慰剂的功效。环磷酰胺也是另一种免疫抑制疗法，通常用于治疗硬皮病相关间质性肺病。

第二项硬皮病肺部研究II期临床试验（注册号NCT00883129）研究比较了骁悉、环磷酰胺和安慰剂在治疗硬皮病相关间质性肺病中的作用。

研究人员对第二项研究中连续两年服用骁悉（每日最大剂量为1.5 g）的患者进行了分析，并将其与在第一项研究中接受安慰剂的患者进行了比较。

研究结果显示：骁悉能够显著改善硬皮病患者的肺功能。两组患者的硬皮病亚型相似，皮肤受累程度相似。尽管两组患者的年龄和基础肺功能略有不同，但研究人员在比较过程中对以上因素有所考量并进行了调整。

III期临床试验 （注册号NCT02896205） 研究与安慰剂相比，每天服用至多2g剂量的骁悉对硬皮病患者肺功能的疗效。这项临床研究未发现骁悉使轻度受损的肺功能发生显著改善，但有效的降低了皮肤的厚硬度，需要更大规模的研究对这些发现进行持续验证。

3）其他详情

除改善肺部功能外，骁悉还可改善硬皮病患者的皮肤症状。

骁悉常见副作用有：恶心、呕吐、腹泻、脚踝和足部肿胀、高血压。 一般而言，骁悉还会削弱免疫系统，使患者更易受到感染。 使用骁悉时，应当定期进行血液检查以防止更严重的副作用。

女性给药骁悉时应避免妊娠，因为该药会增加流产和胎儿畸形风险。建议男性患者和女性患者在服用骁悉时都应采取可靠避孕措施。

骁悉也可用于治疗其他疾病，例如重症肌无力和预防器官移植排斥等。

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本章作者： HYPERLINK "https://sclerodermanews.com/author/victoria-tan/" Victoria Tan