环磷酰胺

5. 环磷酰胺

环磷酰胺（商品名：Cytoxan／Neosar）是一种治疗间质性肺病（ILD）的化学疗法。间质性肺病是一种硬皮病潜在并发症。间质性肺病（ILD）会造成肺组织和肺间质（肺气囊周围空间）发炎并受损，可能是由于硬皮病患者免疫系统过度活跃所致。

环磷酰胺已获得美国食药监局（FDA）的批准，可治疗几种类型的儿童癌症和特定类型的肾脏疾病。

1）环磷酰胺作用机理

环磷酰胺是一种烷基化剂药物，通过与DNA结合而起作用，阻止其被“读取”，从而防止蛋白质合成。细胞因无法合成蛋白质而死亡，对于抑制癌细胞具有益处。

环磷酰胺还可以抑制免疫系统细胞的活性，在诸如硬皮病等自身免疫性疾病中，环磷酰胺可以降低损害性自身抗体（错误地攻击人体自身组织的蛋白质）含量，并有助于减轻炎症。

2）硬皮病相关间质性肺病临床试验

一项在158例系统性硬皮病患者中进行的III期临床试验（注册号NCT00004563）评估了环磷酰胺与安慰剂在减缓或预防肺部疾病中的有效性和安全性。

该临床试验的主要终点或主要衡量指标是治疗12个月后，患者用力肺活量（最大深呼吸后可强制呼出的空气量）的变化。次要终点包括患者生活质量、活动能力、呼吸困难指数、一氧化碳扩散能力或肺部血液氧气交换能力的变化。

相关临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上：该治疗对肺功能、呼吸急促、皮肤增厚以及健康生活质量具有“显著但适度”的有益效果。但根据《美国呼吸道与重症监护医学杂志》上为期两年的随访数据发现，本疗法除了对呼吸困难或呼吸急促的持续影响外，大多数症状改善情况在治疗后24个月不再明显。

一项为期两年的II期试验（注册号NCT00883129）将环磷酰胺的功效与骁悉（吗替麦考酚酯）进行了比较，主要终点是最大肺活量的变化。研究结束时，研究人员证实两种疗法均使肺功能显著改善，但骁悉（吗替麦考酚酯）具有更好的耐受性，疗效更持久。试验结果发表在《柳叶刀-呼吸医学杂志》上。

在法国进行的一项III期临床试验（注册号NCT01570764）旨在评估环磷酰胺+强的松组合治疗系统性硬皮病相关间质性肺病的疗效。40名患者被随机分为两组：一组为治疗组，另一组为安慰剂组。这项研究的衡量指标包括：最大肺活量、生活质量、呼吸急促程度以及6分钟步行测试（6MWT）。该临床试验已于2018年2月22日完成。

3）其他详情

环磷酰胺最常见的副作用：全身无力、胃部不适或疼痛、腹泻、恶心或呕吐以及免疫细胞计数降低。

环磷酰胺给药方式：注射剂，输注剂或口服剂。

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