Esbriet（吡非尼酮）

9. Esbriet（吡非尼酮）

Esbriet（吡非尼酮）是美国基因泰克公司（Genentech）开发的抗纤维化药物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。目前正在可能发生继发性肺纤维化的硬皮病患者中进行测试。继发性肺纤维化是硬皮病的一种潜在并发症。

硬皮病是一种自身免疫性疾病，患者自身的免疫系统错误地攻击身体的健康组织。硬皮病症状复杂，可以累及许多组织和器官。硬皮病的标志性症状之一是皮肤变硬、增厚，这与胶原蛋白的过量生产和瘢痕组织形成有关。其他器官中也会产生瘢痕组织，诸如：肺脏、心脏、肾脏和胃，并导致肺动脉高压（PAH）或以肺组织持续性瘢痕化为特征的间质性肺病（ILD）等并发症，其中肺纤维化可以使用抗纤维化药物如Esbriet（吡非尼酮）进行治疗。

1）Esbriet（吡非尼酮）作用机理

硬皮病可导致肺部深处形成瘢痕组织。随着病情恶化，这种瘢痕组织会变厚、变硬，使肺部难以正常工作。由于其他器官和组织没有吸收足够的氧气，肺功能下降会导致其他器官出现症状。

Esbriet属于吡啶酮类药物。该药通过抑制TGF-β（TGF-β是在纤维化中起关键作用的化学介质）的合成而起作用，还可以抑制TNF-α（一种引发炎症的细胞信号分子）的合成。因此，Esbriet可以延缓瘢痕组织的形成并减缓肺纤维化症状，但不能治愈该病。

2）Esbriet（吡非尼酮）的硬皮病临床试验

一项名为LOTUSS的开放标签II期临床试验（注册号NCT01933334）评估了Esbriet（吡非尼酮）在硬皮病相关间质性肺病ILD患者中的安全性和耐受性。临床试验结果发表在《风湿病学杂志》：尽管绝大多数患者都经历了与治疗相关的副作用，但治疗的耐受性是可以接受的。患者出现的副作用包括：恶心、呕吐、食欲不振、腹泻、头痛、头晕、疲倦感、体重减轻、感冒症状（如鼻塞、打喷嚏、喉咙痛）、失眠、关节痛和肝功能异常。

一项随机、安慰剂对照II/III期临床试验 （注册号NCT03068234）进一步研究了Esbriet（吡非尼酮）治疗系统性硬皮病的安全性和有效性。研究人员将分析该药物对肺纤维化和肢端溃疡的功效。该临床试验预计招募72名受试者，但尚未启动招募。

另一项随机、安慰剂对照的II期临床试验（注册号NCT03221257）旨在研究将Esbriet（吡非尼酮）与抗炎免疫抑制剂骁悉（吗替麦考酚酯）联合使用在硬皮病相关间质性肺疾病中的治疗作用。这项研究将招募约150名受试者，地点位于加州和密歇根州这项研究地点。

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