Opsumit（马西替坦）

17. Opsumit（马西替坦）

Opsumit（马西替坦）是由Actelion Pharmaceuticals开发并经美国食药监局（FDA）批准用于治疗肺动脉高压（PAH）的口服药物。

肺动脉高压的特征是其血液输送到肺部的血管中存在异常高压。这是由血管变窄和对血流的抵抗力增强导致的高压引起的。肺动脉高压是系统性硬皮病患者可能发生的严重并发症。

1）Opsumit作用机理

内皮素-1是引起血管变窄的分子之一。内皮素受体拮抗剂（例如Opsumit）通过阻断内皮素的结合伴侣而起作用，从而导致血管变宽和血压降低。

虽然无法治愈肺动脉高压，但Opsumit可以改善症状并减慢疾病进程。

2）Opsumit临床试验

一项名为SERAPHIN的III期临床试验（NCT00660179）研究比较了742例12岁以上青少年多种并发症（包括硬皮病）引起的肺动脉高压患者，患者入组后被分为三组，分别服用两种剂量的Opsumit和安慰剂，从而研究比较其效果。

第一组的患者每天服用3mg Opsumit，第二组的受试者每天服用10mg的Opsumit，持续一年半至两年。第三组受试者服用安慰剂。

结果表明，10 mg Opsumit可降低症状恶化风险，可规避前列腺素治疗（一种肺动脉高压治疗方法）、肺移植、房间隔造瘘（心脏手术）或死亡，与安慰剂组相比，相关风险降低了45％，而3mg的Opsumit患者组其风险降低了30％。

10mg的Opsumit还可将住院治疗风险降低一半，而3mg的Opsumit可将这种风险降低34％。

在6分钟步行测试中，接受两种不同剂量Opsumit的患者均能比安慰剂组患者走得更远，该测试用于测量患有慢性肺部或心脏疾病的人的运动能力。

Opsumit耐受性良好，但是与接受安慰剂的患者（0.4％）相比，接受10 mg或3 mg Opsumit药物治疗的患者的红细胞计数较低 （分别为4.3和1.7％）。

该临床试验于2012年完成，研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

一项开放性试验SERAPHIN（NCT00667823）调查了Opsumit的长期安全性，发现它与PDE-5抑制剂（另一种常用于治疗肺动脉高压的药物）没有相互作用，而PDE-5抑制剂确实不会显著改变人体中的Opsumit水平。较高的Opsumit浓度会导致肺血管的阻力降低和血压降低。

Actelion还正在进行一项开放性的III期临床试验（NCT02932410），该试验旨在测试Opsumit在2-18岁多种并发症（包括硬皮病）引起的患有肺动脉高压儿童的疗效。目前没有关于在儿童中安全使用Opsumit的数据。患者将服用Opsumit或接受常规治疗。研究人员将评估患者的症状恶化，住院次数，心脏手术或肺移植的必要性以及死亡情况。这项研究目前正在全球89个地点招募，并计划招募300名患者。本试验于2017年11月开始，计划于2022年结束。

Actelion赞助的另一项开放性的第IV期研究（NCT02968901）旨在确定10mgOpsumit+ 40mgAdcirca（他达拉非）（另一种肺动脉高压药物）对由硬皮病等多种并发症引起的肺动脉高压患者的影响。将根据肺血管阻力的变化以及疾病严重程度的其他指标评估患者。该研究于2015年开始，于2019年终止。

3）有关Opsumit的更多详细信息

服用Opsumit的妇女应避免怀孕，因为这种药物可能会导致严重的胎儿先天缺陷。美国食药监局FDA要求Opsumit制定风险评估和缓解策略（REMS），此计划仅限女性，其主要目标是教育医疗保健从业者，药剂师和患者安全使用Opsumit，了解其可能导致先天缺陷的风险，并降低偶然性先天缺陷的发生率。

该计划的一项规定要求所有育龄妇女在接受Opsumit期间每月都要接受一次妊娠试验。药物只能从经认证的药房中分配。

服用Opsumit时可能发生的常见副作用：鼻塞、喉咙痛、气道刺激（支气管炎）、头痛、流感样症状（发烧，发冷，身体疼痛）和尿路感染。

Actelion目前正在请求FDA批准Opsumit扩大治疗不适合手术的慢性血栓栓塞性肺动脉高压的患者。

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