雅美罗(托珠单抗)

雅美罗（托珠单抗）

雅美罗（托珠单抗）是基因泰克公司（Genentech）生产的一种药物，已获得美国食药监局（FDA）的批准，可用于治疗类风湿关节炎。科研人员目前正在研究其作为系统性硬皮病的潜在治疗方法。

系统性硬皮病是一种自身免疫罕见病，其特征是皮肤增厚，变硬和瘢痕化。这是由于皮肤和内脏器官（例如心脏，肺，肾脏和肠道）中过多的胶原蛋白沉积导致器官损伤而形成的。

1）雅美罗（托珠单抗）作用机理

雅美罗（Actemra）通过直接阻断白介素6（IL-6）蛋白质来发挥作用。白介素是白细胞产生调节免疫反应的蛋白质。

IL-6在系统性硬皮病的发病过程中起主要作用，其在患者的血液和皮肤病变部位中含量往往超标，IL-6似乎能引发更强烈的疾病反应和更高的死亡率。

通过抑制IL-6来阻止免疫系统的激活，雅美罗（托珠单抗）可以停止或减少系统性硬皮病中瘢痕组织的过量产生。

2）雅美罗（托珠单抗）系统性硬皮病临床试验

一项II/III期临床试验（NCT01532869）对托珠单抗（Tocilizumab）在87例系统性硬皮病患者中的疗效和安全性进行了研究。

第一阶段试验中，患者被随机分配为1次／周，162 mg的托珠单抗或安慰剂注射48周。

第二个开放标签期内，所有患者在皮下注射162 mg托珠单抗，持续48周。

前48周的结果表明，与接受安慰剂的患者相比，接受治疗的患者的皮肤症状（主要试验结果）有轻度改善，尽管改善并不明显。也有一些证据表明服用托珠单抗患者的肺功能表现更好。但两组在残疾，瘙痒，疲劳或总体疾病严重程度方面并没有差异。

两个群组中超过90％的患者有副作用，与安慰剂相比，托珠单抗给药患者发生严重感染的几率更高（分别为16％和5％），据报告组内出现1例死亡病例。该试验第一阶段于2015年结束，试验结果发表在《柳叶刀》杂志上。

据48-96周的数据披露：服用托珠单抗的患者更有可能发生严重感染，但未观察到新的副作用。该试验的开放标签部分结果也显示出从安慰剂转为托珠单抗治疗的患者，其皮肤评分得到改善，肺功能趋于稳定，研究成果发表于《风湿病年鉴》上。在继续接受治疗的患者中，症状得到进一步改善。

2015年，一项全球性III期随机、双盲临床试验 （NCT02453256）验证托珠单抗在200例系统性硬皮病患者中的功效，与前期试验一样，该研究包括第一阶段48周，在此期间患者每周接受皮下注射托珠单抗（162 mg）或安慰剂，随后，开放标签阶段-第48-96周，所有患者给药托珠单抗。研究人员旨在评估皮肤症状，肺功能和其他疾病相关实验室参数的变化。

本试验在全球106个地点同时进行，已于2019年4月完成。

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