MRG-201

6. MRG-201

MRG-201是microRNA-29b的激动剂，是miRagen治疗的主要抗纤维化候选药物。promiR是一种人工合成的microRNA模拟物，研究人员通常用于基因靶向治疗，反义基因和细胞重编程方法的一组创新生物分子的一部分。mRNA-29家族是公认的多种基因负调控因子，在构建胶原蛋白和其他涉及瘢痕化的蛋白质方面起着重要作用。

microRNA-29表达在不同的病理性纤维化病况（包括心脏，肾脏，肝和肺纤维化）以及硬皮病中无活性。细胞培养物和动物（基因替代）的研究表明，miRNA-29可以修正引起纤维化的驱动因素。

1）MRG-201临床试验

miRagen已在健康受试者中启动了MRG-201的I期研究（NCT02603224），以评估其在单剂量和多剂量下的安全性和耐受性。MRG-201旨在模拟microRNA-29的活性，目前正在研究确定其是否可以限制瘢痕化。

   MRG-201通过注射到完整的皮肤或与皮肤小切口相邻的位置进行测试。健康受试者将被监测其皮肤中的局部反应，不良反应的体征或症状，以及随着时间推移血液中MRG-201的水平。试验还将收集皮肤活检样本，以研究皮肤细胞暴露于MRG-201后的反应。如果I期临床研究证明MRG-201对健康志愿者安全，则该治疗可能会扩展至硬皮病患者。

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本章节参考网站：

https://blog-biosyn.com/2013/04/11/what-are-microrna-mirna-mimics/

http://www.businesswire.com/news/home/20151112005166/en/miRagen-Therapeutics-Initiates-Clinical-Trial-Anti-Fibrosis-Product

https://sclerodermanews.com/2015/11/24/miragen-therapeutics-anti-fibrosis-drug-candidate-starts-clinical-testing/

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02603224