干细胞与硬皮病

9. 干细胞与硬皮病

经调查研究发现干细胞移植可以作为包括硬皮病在内的几种自身免疫性疾病的潜在治疗方法。

硬皮病患者的免疫系统“错误地”攻击健康的结缔组织。这些攻击会触发损害性反应，并导致胶原蛋白沉积，从而形成硬化的瘢痕样组织。

目前尚无治愈硬皮病的方法，但是干细胞疗法可能会改变甚至“重置”免疫系统并治疗硬皮病。

1）什么是干细胞？

人体发育过程中，体内细胞可以“分化”成为能够专门执行设定好的特定功能的细胞。细胞分化后，一种细胞通常无法变化为另一种类型细胞。

但是，与我们体内大多数细胞不同，干细胞具有发展为一系列不同类型细胞的潜力。这些细胞能够维持和修复组织和器官，可以自我更新以产生更多的干细胞，并分化为组织中的特定细胞。例如，干细胞可以补充血细胞或修复小肠内层细胞的损伤。这种分化过程只发生在干细胞中且在非常特殊的情况才发生，在某些器官，如胰腺和心脏中，则很难触发细胞分化反应。

2）干细胞类型

依据可分化的特定细胞类型，干细胞可分为不同种类，因干细胞根据其来源组织具有特定的特性，大致分为两种：胚胎干细胞和成体干细胞。

①   胚胎干细胞具有分化为任何细胞类型的潜力，它们取自捐赠人的卵细胞，该卵细胞在实验室受精和培养。这些类型的细胞使用受到严格监管。

②   成体干细胞可以从许多组织中获取，但它们可分化为的细胞类型是受限的。成体干细胞有很多类型，包括：

③   造血干细胞，与血液和免疫细胞有关。

④   骨髓间充质干细胞，分化为骨骼，肌肉和结缔组织，并调节免疫反应。

⑤   神经干细胞，可分化为某些类型的神经细胞。

⑥   表皮干细胞，比如可以更新小肠壁。

3）干细胞在硬皮病中的应用

科研人员认为，硬皮病患者的干细胞移植能够“改变或重置”患者的免疫反应，从而有可能减少或预防症状进一步恶化。未来干细胞甚至有可能用于修复硬皮病引起的组织损伤。

4）干细胞在硬皮病中的临床治疗

迄今为止，硬皮病的干细胞临床治疗中研究的两大目标为造血干细胞和间充质干细胞，两者已被证明能够改变免疫反应，甚至可能“重建”免疫系统。

造血干细胞已在多项临床试验中进行了研究。最近，一项名为SCOT的II／III期临床试验（NCT00114530）在重症系统性硬皮病患者中的研究结果表明：造血干细胞移植可能会带来十分可期的临床效果。

由于尚未进行大规模的对照试验，间充质干细胞仍处于研究的早期阶段。但根据早期的案例研究发现，与造血干细胞相比，间充质干细胞不仅有效还可能有更少的副作用。关于间充质干细胞的深入研究和潜在临床试验正在规划之中。

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